美國血液學(xué)會(huì)（ASH）日前頒發(fā)了本屆歐尼斯特·博特勒獎(jiǎng)，獲獎(jiǎng)人員為來自上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院上海血液學(xué)研究所的陳竺教授和巴黎圣路易醫(yī)院的Hugues de Thé教授，以表彰他們?cè)?/span>急性早幼粒細(xì)胞白血病（APL）基礎(chǔ)和臨床研究中所取得的突出成就。
據(jù)悉，APL曾是一種極為兇險(xiǎn)，死亡率很高的惡性血液疾病。陳竺團(tuán)隊(duì)?wèi)?yīng)用全反式維甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）對(duì)APL進(jìn)行聯(lián)合靶向治療，使得這一疾病的5年無病生存率躍升至90%以上，達(dá)到基本“治愈”標(biāo)準(zhǔn)。同時(shí)，從分子機(jī)制上揭示了ATRA和砷劑是如何分別作用于APL致病分子PML/RARα，將白血病細(xì)胞誘導(dǎo)分化和凋亡，從而達(dá)到疾病治療的目的。這是一項(xiàng)真正的結(jié)合臨床醫(yī)學(xué)與基礎(chǔ)生物學(xué)的研究，是東方傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)和西方醫(yī)學(xué)結(jié)合的典范，開啟了在惡性血液疾病中轉(zhuǎn)化治療的重要篇章。
陳竺介紹了由中國學(xué)者引領(lǐng)的臨床聯(lián)合應(yīng)用ATRA和砷劑治療APL患者的各個(gè)發(fā)展階段，不斷進(jìn)行概念設(shè)計(jì)創(chuàng)新及優(yōu)化臨床試驗(yàn)方案的進(jìn)程，強(qiáng)調(diào)了中醫(yī)中藥在白血病治療理念和實(shí)踐方面的重要啟迪，基于現(xiàn)代分子細(xì)胞和整體水平系統(tǒng)研究成果的臨床應(yīng)用，以及中國和歐美等大型多中心臨床研究的最新成就。結(jié)果顯示，ATRA和砷劑聯(lián)合靶向治療在低/中危APL患者中可獲得95%以上長(zhǎng)期無病生存，而不需應(yīng)用化療。同時(shí)，陳竺也提出，減少APL患者早期死亡率及早期識(shí)別并干預(yù)高危易復(fù)發(fā)患者，將仍是未來任重而道遠(yuǎn)的工作。APL協(xié)同靶向治療作為精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的范例，應(yīng)與建立和完善全民醫(yī)保制度相結(jié)合，把有關(guān)研究成果拓展到包括發(fā)展中國家在內(nèi)的世界各國，從而給更多患者帶來福音。
這些年白血病治療領(lǐng)域的重大突破
【1】JCI：中山大學(xué)潘景軒教授找到可能徹底治愈常見白血病的新靶點(diǎn)
近日，來自中國中山大學(xué)的潘景軒教授帶領(lǐng)研究團(tuán)隊(duì)在慢性髓性白血病（CML）的治療靶點(diǎn)開發(fā)方面取得重要進(jìn)展，他們發(fā)現(xiàn)甲基轉(zhuǎn)移酶PRMT5是維持白血病干細(xì)胞存活和自我更新的重要因子，該研究成果有望推動(dòng)對(duì)CML徹底治愈的進(jìn)程。（文章詳見--JCI：中山大學(xué)潘景軒教授找到可能徹底治愈常見白血病的新靶點(diǎn)）
【2】Cell：40年來，首次提出AML白血病治療新藥物
在一項(xiàng)新的研究中，來自美國麻省總醫(yī)院和哈佛干細(xì)胞研究所的研究人員鑒定出一種藥物化合物可阻止小鼠體內(nèi)的急性髓性白血?。╝cute myeloid leukemia， AML）發(fā)展，其中AML是一種骨髓癌癥，而且人們?cè)谶^去40年的時(shí)間內(nèi)未開發(fā)出針對(duì)這種癌癥的新藥物。相關(guān)研究結(jié)果于2016年9月15日在線發(fā)表在Cell期刊上。（文章詳見--Cancer Discov：英國女科學(xué)家Nature之后再發(fā)白血病治療重磅研究）
【3】Cancer Discov：英國女科學(xué)家Nature之后再發(fā)白血病治療重磅研究
最近來自英國格拉斯哥大學(xué)的科學(xué)家們?cè)诼运柘蛋籽≈委煼矫嬗秩〉弥卮筮M(jìn)展，他們找到新的藥物組合可以殺死超過90%的慢性髓系白血病干細(xì)胞。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在國際學(xué)術(shù)期刊Cancer Discovery上。
【4】NEJM：利用臍帶血治療白血病顯神效
日前，一項(xiàng)刊登在國際雜志New England Journal of Medicine的題為“Cord-Blood Transplantation in Patients with Minimal Residual Disease”的研究報(bào)告中，來自福瑞德哈金森腫瘤研究中心的研究人員通過研究表示，臍帶血或許可以作為治療成人和兒童白血病的優(yōu)選方案，甚至在有些病例治療過程中臍帶血治療還能夠帶來較好的結(jié)果。
